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AAV病毒載體的選擇策略

時間:2024/5/23

AAV病毒簡介

AAV病毒載體是極具應(yīng)用前景的基因給藥工具。野生AAV被認(rèn)為是非致病性的,感染個體后產(chǎn)生的免疫應(yīng)答水平極低,無法自行復(fù)制,需依賴于與腺病毒或皰疹病毒的共同感染才能復(fù)制。 重組AAV載體自身只需攜帶一個順式元件,ITR,就能生產(chǎn)出重組 AAV 顆粒。由于缺乏Rep基因,重組 AAV 病毒基因組不整 合宿主基因組,以染色體外形式長期存在,在非分裂細(xì)胞(如肌細(xì)胞)中也能實(shí)現(xiàn)治療性蛋白的持久表達(dá),安全性極高[2]。另外,多種血清型 AAV 對肌細(xì)胞具有良好嗜性。

rAAV血清型的選擇

美軒生物可提供多達(dá) 18 AAV 血清型:1-9、6.2、rh10、DJ、DJ/8、PHP.eBPHP.S、AAV2-retro、AAV2-QuadYFAAV2.7m8。不同的血清型在不同組織感染效率有顯著差異,實(shí)驗(yàn)前可根據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道或做預(yù)實(shí)驗(yàn)確定最佳的血清型方案

血清型

組織嗜性

推薦星級

AAV1

Smooth muscle, CNS, lung, retina, pancreas, heart, liver

AAV2

Smooth muscle, CNS, liver, kidney, retina

★★★

AAV3

Smooth muscle, liver, lung

AAV4

CNS, retina, lung, kidney

AAV5

Smooth muscle, CNS, lung, retina

★★★

AAV6

Smooth muscle, heart, lung, adipose, liver

★★★

AAV6.2

lung, liver

★★

AAV7

Smooth muscle, retina, CNS, liver

★★

AAV8

Smooth muscle, CNS, retina, liver, pancreas, heart, kidney, adipose

★★★★

AAV9

Smooth muscle, lung, liver, heart, pancreas, CNS, retina, testes, kidney

★★★★★

AAVrh10

Smooth muscle, lung, liver, heart, pancreas, CNS, retina, kidney

★★★★

AAV-DJ

Liver, heart, kidney, spleen

★★★

AAV-DJ/8

Liver, brain

AAV-PHP.eB

CNS

★★★★★

AAV-PHP.S

PNS

★★

AAV2-retro

Spinal nerves

★★

AAV2-QuadYF

Endothelial cell

★★

AAV2.7m8

Retinal cells (when injected into vitreous humor), inner ear cochlear hair cells (when injected into the semicircular canal).

★★★

3星以上的血清型可提供CMV.PI.EGFP.WPRE對照免費(fèi)試用!

上海美軒生物科技有限公司
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